martes, 29 de octubre de 2019

Células madre: ¿son realmente efectivas las cada vez más populares terapias que las usan?

Células madre

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Jay Shetty tiene 8 años. Es inteligente, dice su madre, Shilpa, aunque el niño no pueda hacer todas las cosas que hace su hermano menor.
"Jay no se sienta ni usa mucho sus manos. No articula palabras y no sabemos cuán bien puede ver", dice.
"Pero juega con nosotros e intenta imitar todo lo que su hermano Kairav hace".
Jay tiene parálisis cerebral. En sus primeros años de vida, Shilpa estaba desesperada por encontrar algo que pudiera ayudarlo.
Mientras navegaba por internet hasta tarde cada noche, se encontró con un ensayo clínico con células madre en la Universidad de Duke en Carolina del Norte (Estados Unidos), pero Jay no era elegible para someterse a él.
Así que cuando Kairav nació en 2015, Shilpa y su esposo guardaron sangre del cordón umbilical de su hijo menor, que era rica en células madre sanguíneas, con la esperanza de que surgiera otro ensayo.
Sucedió y, esta vez, pudo participar. "No era invasivo y realmente no podía causarle ningún daño", explica ella.
Para poder pagar la factura de US$18.200 del tratamiento, usaron dinero que ya habían recaudado para fisioterapia e hidroterapia y lo sumaron a un préstamo personal y a lo recopilado con una nueva campaña de financiamiento.
La parálisis cerebral es un conjunto de afecciones permanentes en la movilidad y la coordinación. En el caso de Jay, explica Shilpa, fueron las complicaciones del parto lo que la desencadenaron.
No existe cura para la parálisis cerebral, pero la fisioterapia y otras terapias orientadas al habla, por ejemplo, pueden ayudar con algunos síntomas.
Sin embargo, Shilpa esperaba que la terapia con células madre de Jay, que consistía en una infusión en sus venas por dos horas, generaría beneficios mucho más allá de todo lo que habían intentado antes.

La esperanza de las células madre

Todos tenemos células madre. Estas tienen la capacidad de convertirse en una amplia gama de células especializadas, como las musculares, de la piel o del cerebro.
Doctora con jeringaDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Image captionLas células madre reemplazan el tejido lesionado.
Las células madre no solo reponen nuestras células viejas sino que también entran en acción para reparar y reemplazar el tejido lesionado. Por eso, suelen compararse con un ejército microscópico de médicos.
La esperanza ante estas terapias es que se generen células madre en el laboratorio que luego se puedan usar para producir tejido nuevo, reemplazar células dañadas y desentrañar los mecanismos de las enfermedades.
Hasta ahora, los investigadores se han centrado en desarrollar principalmente dos tipos diferentes de células madre: embrionarias y adultas.
Las células madre embrionarias, que se extraen de un embrión en crecimiento, tienen la ventaja natural de poder dar lugar a cualquier otra célula del cuerpo, un atributo conocido como pluripotencia.
Pero hay quien ha planteado objeciones éticas al uso de embriones para obtener estas células madre, lo que se elude con el uso de células madre extraídas de tejidos adultos.
Las células madre adultas no son naturalmente pluripotentes, lo que significa que tienden a ser más especializadas y, por lo tanto, solo pueden desarrollarse en un rango más estrecho de tipos de células.
Sin embargo, pueden reprogramarse para recuperar esa flexibilidad de desarrollo.
Las terapias con células madre son una promesa genuina para ciertos trastornos. Ya existen tratamientos comprobados y autorizados basados ​​en células madre para enfermedades sanguíneas e inmunes como la leucemia, el linfoma y el mieloma.
Y su uso está también aprobado en algunos países para quemaduras químicas en los ojos.
Embriones congeladosDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Las esperanzas de usar células madre para tratar otros trastornos han inspirado muchos ensayos clínicos nuevos e impulsado un "turismo de células madre" sobre todo hacia Panamá, Tailandia y Ucrania.
Y en Estados Unidos, el año pasado había ya más de 432 empresas con 716 clínicas dedicadas a la venta directa de tratamientos con células madre.

El problema del precio

Todas estas clínicas tienen algo en común: lo prohibitivo de sus tarifas. Incluso los ensayos clínicos de institutos de investigación como el de la Universidad de Duke son caros.
Es entonces donde el crowdfunding o la financiación colectiva entra en juego.
Un estudio publicado recientemente en la revista especializada Journal of the American Medical Association identificó 408 campañas estadounidenses para el tratamiento de células madre en las plataformas YouCaring y GoFundMe, con más de US$7 millones solicitados y 13.050 promesas de donaciones.
Las clínicas incluso suelen fomentade forma activa estas campañas.
El asunto con dichas campañas es que suelen minimizar los riesgos potenciales u omitirlos por completo.
Células madreDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Image captionLo que tienen en común las distintas terapias con células madre es su precio, muy alto.
"Es así de simple y rápido, y tiene efectos secundarios mínimos", afirma una página que intenta recaudar fondos para un hombre con parkinson.
"Se ha demostrado que frena la progresión de la enfermedad sin efectos secundarios", describe otro, que recauda fondos para alguien con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una variante de la enfermedad que afecta el cerebro, el tronco cerebral y la médula espinal que controlan el movimiento de los músculos voluntarios.
Solo 26 de esas 408 campañas incluían la palabra "riesgo" e incluso en esos casos se hablaba de que la terapia era menos o nada peligrosas en comparación con otras alternativas.
Es posible que los pacientes minimicen los riesgos de estos procedimientos porque las propias clínicas lo hacen. De la misma forma, se exageran los beneficios.
"El tratamiento con células madre ha ayudado a miles de niños con autismo", afirma una campaña cuyo objetivo es enviar a un menor a someterse a uno de ellos en Panamá. Ha recaudado más de US$18.000, superando su meta inicial de US$15.000.
"¡Todos los pacientes con ELA dijeron que revirtió las consecuencias de la enfermedad! La respiración mejora, el hablar y tragar mejoran. En dos semanas las personas que se habían quedado en silla de ruedas estaban caminando", afirmó otro. Esta campaña recaudó poco más de US$1.000 de los US$300.000 que busca.
Sin embargo, muchos expertos sostienen que estas afirmaciones son prematuras.

¿Qué dice la ciencia?

Actualmente no existen pruebas de que el tratamiento con células madre sea efectivo para el autismo, según explicó Alycia Halladay, directora científica de la Fundación Científica de Autismo, en la revista Scientific American el año pasado.
Células madre: ensayos clínicosDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Arnold Kriegstein, profesor de neurología en la Universidad de California en San Francisco (EE.UU.), también insiste en que los ensayos que usan el trasplante de células madre para personas con autismo no han podido demostrar su eficacia, a pesar de que afirmen lo contrario.
El uso de tratamientos con células madre en pacientes con ELA es especialmente desafiante.
Incluso si las células trasplantadas pudiesen viajar a las áreas dañadas, madurar e integrarse en el sistema nervioso de la persona antes de que la enfermedad tuviera efectos (la esperanza de vida es variable, pero promedia de 2 a 5 años desde el momento del diagnóstico), se encontrarían con un ambiente hostil, con neuronas motoras muriendo a su alrededor.
En la actualidad, la mayoría de los ensayos se centran en el uso de células madre para crear modelos de laboratorio de neuronas motoras en las que se pueden probar medicamentos y estudiar los mecanismos de la enfermedad.
La Asociación MND cree que la investigación con células madre es esencial para comprender, prevenir y curar las enfermedades de la neurona motora, pero afirma: "En la actualidad, no hay evidencia confiable que sugiera que las células madre pueden usarse como un tratamiento eficaz".
Ese estudio del Journal of the American Medical Association encontró que 43,6% de las campañas de financiamiento contenían declaraciones que eran definitivas o ciertas acerca de la efectividad del tratamiento.
No es demasiado difícil rastrear estas afirmaciones exageradas hasta algunas clínicas que usan "señales de legitimidad científica".
Células madreDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Image captionMuchos expertos sostienen que la eficacia de estas terapias no está probada.
Más allá de la cuestionable efectividad, a veces los pacientes ni siquiera reciben aquello por lo que pagaron.
Lisa Fortier, investigadora de medicina regenerativa en la Universidad de Cornell en Nueva York, analizó nueve productos y "ninguno contenía células madre o una sola célula viva de ningún tipo".
Además, no todas las células madre son iguales.
Algunos ensayos usan células madre mesenquimales, que se encuentran en la médula ósea, por ejemplo, y que son importantes para fabricar y reparar tejidos esqueléticos, como las células de cartílago, hueso y grasa.
Pero en la actualidad existen serias dudas de si funcionan como células madre.
Incluso quien las describió por primera vez, Arnold Caplan, cree que deberían ser renombradas para poder seguir siendo investigadas sin hacerles publicidad falsa.
"Estaba equivocado. Retiro el nombre que le di a estas células de gran importancia", dijo Caplan.
Las expectativas del uso de las células madre para algunas enfermedades son genuinas, como la esclerosis múltiple y el parkinson, pero todavía no han sido del todo probadas.
El problema es que hay pacientes que no tienen tiempo para ello.

A la caza de la esperanza

"Tengo menos del 32% de capacidad respiratoria, no puedo hablar y pierdo el control de mis manos y piernas. Uso máscara para respirar durante 12-14 horas al día... ¡AYUDA!", escribió otra persona solicitando fondos para uno de estos tratamientos.
El paciente con "menos del 32% de capacidad respiratoria" ¿tiene derecho intentar cualquier cosa que pueda salvarlo y apelar a la financiación colectiva para ello, incluso si ese tratamiento se administra en una clínica no regulada?
Doctora con jeringaDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Image captionA los especialistas les preocupa que las clínicas se aprovechen de los que están desesperados.
A Roger Barker, neurocientífico clínico de la Universidad de Cambridge (Reino Unido), le preocupa que se explote la vulnerabilidad y cita riesgos potenciales como la formación de tumores.
También cree que las investigaciones legítimas de células madre sufrirán por ello.
Jay Shetty finalmente recibió una infusión de células madre en la Universidad de Duke.
"Sabía que no era una cura, sabía que no iba a salir caminando y corriendo. Pero, para ser honesta, pensé que al menos Jay sería capaz de sentarse. Desafortunadamente, eso no pasó", dice Shilpa.
"No hemos visto ningún cambio dramático, pero está más consciente y para nosotros como familia es un cambio bastante grande".
¿Pero fue la terapia con células madre responsable de esta mejoría?
¿O será que Jay ha ido adquiriendo más habilidades a medida que va creciendo?
"Es difícil de precisar, porque hemos estado haciendo terapia durante mucho tiempo", afirma Shilpa.
Frascos donantes células madreDerechos de autor de la imagenGETTY IMAGES
Hasta la fecha, los estudios de células madre sobre la parálisis cerebral en el Centro Médico de la Universidad de Duke, dirigidos por Joanne Kurtzberg, no han cumplido con las expectativas, aunque el trabajo está en curso.
En 2017, 63 niños con parálisis cerebral participaron en un estudio para verificar su eficacia. La mitad, elegidos al azar, fueron sometidos al tratamiento, que consistió en una sola infusión de sangre del cordón umbilical, y la otra a un placebo.
Para decepción de los investigadores, no vieron mejora de la función motora un año después de la infusión de referencia. Los resultados mejoraron con dosis más altas.
Pero Paul Knoefler, de la Facultad de Medicina de UC Davis (EE.UU.), no está convencido: "Los resultados no sugieren un notable efecto positivo del uso de las células del cordón umbilical en afecciones neurológicas pediátricas".
Cells4Life, el banco de células madre que apoyó la recaudación de fondos para Jay, aún afirma en su sitio web que "los ensayos en Duke han demostrado que la sangre del cordón umbilical puede revertir los síntomas de la parálisis cerebral".
Su misión, declara esta compañía, es "almacenar la sangre del cordón umbilical de cada bebé". El precio de hacerlo varía entre US$1.816 y US$2.538.
Los Shetty siguen con la misma idea: "Si Duke empieza un ensayo similar, estaré más que feliz de volver a pagar (por participar)", dice Shilpa.
"Si tenemos dinero, seguiremos haciéndolo una y otra vez. En el caso de Jay, hay muchos espacios en blanco en su cerebro y necesita nuevas células".
Así como ella lo hace, otros padres siguen navegando por internet a altas horas de la noche, buscando cualquier cosa que pueda ayudar a sus hijos.
Y mientras lo hagan, las clínicas de células madre se comprometerán a responder a su llamada.


*Puedes leer el artículo original de BBC Future (en inglés) aquí.

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